蕈样肉芽肿是一种原发皮肤T细胞淋巴瘤。2022年6月，发表在《Lancet Haematol.》的一项单臂、多中心、II期试验，调查了早期蕈样肉芽肿患者外用吡美莫司的有效性和安全性。

背景和目的：钙调磷酸酶途径在蕈样肉芽肿中经常被激活。旨在评估外用钙调磷酸酶抑制剂吡美莫司在早期蕈样肉芽肿患者中的有效性和安全性。

方法和设计：PimTo-MF是在西班牙6个医疗中心开展的一项单臂、多中心、II期临床试验。纳入组织学确诊为早期蕈样肉芽肿（IA期-IIA期）的成人（≥18岁）患者，且东部肿瘤协作组体能评分为0～1分。排除目前正在接受蕈样肉芽肿治疗的患者，这些治疗方案包括日光浴、局部或全身糖皮质激素和其他钙调磷酸酶抑制剂。具体的实验方案为患者在皮肤病变区涂抹外用吡美莫司1%的软膏，每天2次，持续16周（1 g /2%身体表面），随后随访12个月。不允许进行剂量修改。为了评价治疗的依从性，要求患者将所有空管送回医院（根据药物责任规程）。主要终点指标为意向治疗人群的总缓解率。PimTo-MF在EudraCT注册，编号2014-001377-14。

结果：2015年3月1日至2016年9月30日，纳入39例患者。所有患者均可评估，中位年龄为51.5（IQR 45～62）岁，大部分为男性（24例男性[62%], 15例女性[38%]）。基线后中位随访时间为5.7（IQR 5.7～6.2）年。22/39（56%）例患者获得总体缓解（1例患者获得完全缓解，21例患者获得部分缓解）。在IA期（26例患者中14例[54%]）和IB期（11例患者中8例[73%]）患者中观察到应答情况，而IIA期患者未观察到应答。外用吡美莫司耐受性良好，没有患者因不可接受的药物不良反应需要减量或停止治疗。没有患者失访或停止治疗。13/39例（33%）患者报告了不良事件，最常见的为1级短暂轻微灼烧感与瘙痒感，有8例（21%）患者发生。在这些患者中，有3例（8%）患者的这种灼烧感和瘙痒感被认为与治疗相关。没有观察到4级或5级不良事件。

结论：1%吡美莫司外用于早期蕈样肉芽肿患者似乎安全有效。应在获得长期随访数据核实治疗安全性之前谨慎看待本研究的结果。有必要进行进一步的对照临床试验对结果进行证实。

（选题审校：郭琦 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Lancet Haematol. 2022 Jun;9(6):e425-e433
Activity and safety of topical pimecrolimus in patients with early stage mycosis fungoides (PimTo-MF): a single-arm, multicentre, phase 2 trial
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35654076/