酪氨酸激酶抑制剂（TKI）使得慢性骨髓白血病（CML）患者获得了良好的总生存率，这类患者下一个主要目标是避免长期不良事件和实现无治疗缓解。2022年10月，发表在《Haematologica》的一项10年随访研究显示，在慢性期慢性髓系白血病患者中，尼罗替尼一线治疗可诱导稳定的无治疗缓解。

本文报告了GIMEMA CML 0307（NCT00481052）II期研究的最终分析和10年随访，该研究招募了73例新诊断的慢性期慢性粒细胞白血病成人患者（中位年龄51岁；范围18～83岁），以调查尼罗替尼一线治疗的疗效和毒性。初始剂量为400 mg，每天2次；一旦该剂量得到批准和登记，剂量就减少到300 mg，每天2次。10年总生存率和无进展生存率为94.5%。在最后一次接触时，36例（49.3%）患者继使用尼罗替尼（22例患者使用300 mg每天2次，14例患者使用较低剂量），18例（24.7%）患者实现无治疗缓解，14例（19.2%）患者接受其他TKI，4例（5.5%）患者死亡。10年后的主要和深层分子应答率分别为96%和83%。主要和深层分子应答的中位时间分别为6个月和18个月。在中位持续88个月的尼罗替尼治疗后，24例（32.9%）患者在稳定的深分子应答中停止尼罗替尼。在这些患者中，2年估计无治疗生存率为72.6%。所有纳入患者的总体无治疗缓解率为24.7%（18/73名患者）。17例患者（23.3%，中位年龄69岁）至少有1个动脉阻塞事件。总之，尽管心血管毒性仍然令人担忧，但在慢性期慢性髓系白血病相关患者中，尼罗替尼一线治疗可诱导稳定的无治疗缓解。

（选题审校：胡杨 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Haematologica. 2022 Oct 1;107(10):2356-2364.
Treatment-free remission in chronic myeloid leukemia patients treated front-line with nilotinib: 10-year followup of the GIMEMA CML 0307 study
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35385922/