CD30定向抗体-药物偶联物维布妥昔单抗联合多药化疗，对于霍奇金淋巴瘤儿童和青少年患者的疗效尚不清楚。2022年11月，发表在《N Engl J Med》的一项开放标签、多中心、随机、3期试验，针对此进行分析。

背景：在患有晚期霍奇金淋巴瘤的成年人中，CD30定向抗体-药物偶联物维布妥昔单抗联合多药化疗已显示出比单独化疗更有效，但毒性更大。这种靶向治疗方法对霍奇金淋巴瘤儿童和青少年患者的疗效，尚不清楚。

方法：开展了一项开放标签、多中心、随机、3期试验，纳入2至21岁的患者，这些患者既往未经治疗，患有伴有大块肿瘤的II B期或IIIB、IVA或IVB期霍奇金淋巴瘤。患者被分配接受21天为1个疗程，5个疗程的维布妥昔单抗联合阿霉素、长春新碱、依托泊苷、泼尼松和环磷酰胺（维布妥昔单抗组）或阿霉素、博来霉素、长春新碱、依托泊苷、泼尼松和环磷酰胺标准儿童方案（标准治疗组）。2个疗程后，根据中心审查的正电子发射断层扫描计算机断层扫描，发现了由4或5分（5分制，1至3分表示快速反应的病灶）定义的缓慢反应病灶。在5个疗程后，对缓慢反应的病灶和诊断时出现的大纵隔淋巴结肿大进行受累部位放射治疗。主要终点指标是无事件生存，定义为距离疾病进展、复发、第二恶性肿瘤发生或患者死亡的时间。评估了安全性和总生存率。

结果：在153家机构的600例患者中，587例符合条件。在42.1个月的中位随访（范围为0.1～80.9）中，维布妥昔单抗组的3年无事件生存率为92.1%（95%置信区间[CI]，88.4～94.7），而标准治疗组为82.5%（95%CI，77.4～86.5）（事件或死亡风险比，0.41；95%CI，0.25～0.67；P＜0.001）。维布妥昔单抗组和标准治疗组接受受累部位放射治疗的患者比例没有显著差异（分别为53.4%和56.8%）。两组的毒性作用相似。维布妥昔单抗组的3年总生存率为99.3%（95% CI，97.3～99.8），标准治疗组为98.5%（95% CI，96.0～99.4）。

结论：在标准化疗中加入维布妥昔单抗，疗效更佳，发生事件或死亡的风险降低59%，3年时毒性反应的发生率没有增加。

（选题审校：应颖秋 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
N Engl J Med. 2022 Nov 3;387(18):1649-1660
Brentuximab Vedotin with Chemotherapy in Pediatric High-Risk Hodgkin's Lymphoma
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36322844/