不可切除和/或转移性去分化脂肪肉瘤（DDLPS）患者的治疗选择有限。需要新的治疗药物。2022年10月，发表在《JAMA Oncol》的一项非随机2期临床试验，研究了卡巴他赛治疗转移性或无法手术的局部晚期DDLPS的活性。

目的：评估卡巴他赛在转移性或不能手术的局部晚期DDLPS患者中是否表现出足够的抗肿瘤活性，以进一步在3期研究中进行证明。

设计、地点和受试者：2015年3月至2019年3月，这项国际多中心、开放标签单臂2期试验在4个欧洲国家的10家机构进行。符合条件的患者必须在过去6个月内有转移性或局部晚期组织学证实的DDLPS，并有疾病进展的证据，并且之前接受过不超过1次一线化疗。

干预措施：在对肿瘤块进行强制性集中审查后，如果DDLPS诊断得到确认，患者在登记后72小时内开始治疗。每21天静脉输注超1小时卡巴他赛25 mg/m2，直至不耐受、进展或撤回同意。

主要结局和测量指标：主要终点指标是根据RECIST 1.1，12周时无进展生存率（PFS）。根据Simon 2期设计，至少需要4/17例（1期）和11/37例（2期）符合条件且可评估12周内无进展的患者。最终分析报告于2021年11月17日完成。

结果：登记了40例患者，其中2例患者不合格。周期为1至30，中位数为5；26例患者（65%）接受了至少4个周期的卡巴他赛。12周无进展生存率为55%，达到主要研究终点指标。中位随访21.6个月时，中位PFS为6个月，中位OS为21个月。缓解率（RR）为8%，1例临床缓解（CR），2例部分缓解（PR）。23例（60.5%）患者病情稳定（SD）。26例患者（68%）实现了疾病控制（PR+SD）。

结论和相关性：这项非随机2期临床试验达到了其主要终点指标，38例患者中有21例（55%）在12周时无进展。这些结果表明，卡巴他赛在转移性或不能手术的局部晚期DDLPS患者中具有重要活性。该药物值得在这些肿瘤的3期试验中进行进一步研究。

（选题审校：胡杨 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
JAMA Oncol. 2022 Oct 1;8(10):1420-1425.
Activity of Cabazitaxel in Metastatic or Inoperable Locally Advanced Dedifferentiated Liposarcoma: A Phase 2 Study of the EORTC Soft Tissue and Bone Sarcoma Group (STBSG)
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35980618/