支持美国食品和药物管理局（FDA）批准药物临床试验中的参与者，多大比例是从低收入和中等收入国家（LMIC）招募？2022年12月，发表在《Ann Intern Med》的一项研究显示，从LMIC中招募的参与者的比例分别为：癌症56%、心血管疾病79%、神经系统疾病56%。

背景：许多支持FDA批准药物临床试验中的参与者，都从美国之外的国家和地区招募，包括LMIC。关键试验从哪个地区招募患者，对伦理研究的开展和普遍性具有影响。

目的：旨在描述新获批的癌症、神经系统疾病和心血管疾病药物的关键试验从LMIC招募受试者情况。

设计：横断面分析。

数据来源：2012~2019年批准的癌症、心血管疾病、神经系统新药的关键试验，并在ClinicalTrials.gov、FDA登记和发表。

测量指标：提取了东道国和每个国家的可用入组人数。首要终点为从LMIC中纳入参与者的关键试验的比例。次要终点为每个适应证区域关键试验LMIC提供参与者的比例。

结果：从66个新药和144个关键临床试验中获取数据。分析了所有心血管审批（12种药物，29项试验）和神经系统审批（26种药物，54项试验），以及与关键试验（61/210项试验（29%））匹配的癌症审批（28/85种药物（33%））的随机样本。各试验中，从LMIC中招募的参与者的比例分别为：癌症56%、心血管疾病79%、神经系统疾病56%。对于多国试验，71项试验（55%）的国家水平的入组数字不可获取。对于报告每个国家入组情况的试验，从LMIC中入组的参与者比例分别为：癌症试验8%、心血管试验36%、神经系统试验17%。

局限性：研究限制于FDA批准的3个疾病领域的药物，包括癌症药物样本。未纳入非获批的药物或其他适应证药物的关键试验。

结论：多数FDA批准的药物的关键试验从LMIC招募了受试者，但文献和FDA记录一般不能提供国家水平的入组数据。

（选题审校：门鹏 编辑：贾朝娟）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Ann Intern Med. 2022 Dec;175(12):1675-1684
Participant Recruitment From Low- and Middle-Income Countries for Pivotal Trials of Drugs Approved by the U.S. Food and Drug Administration : A Cross-Sectional Analysis
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36410007/