毛细胞白血病（HCL）是一种CD20+惰性B细胞癌，其中BRAF V600E激酶激活突变起致病作用。2022年12月，美国和韩国学者发表在《Blood》的一项研究，考察了接受维莫非尼单药治疗的复发或难治复发/难治（R/R）HCL患者的长期结局。

维莫非尼是一种口服BRAF抑制剂，已经证实在R/R HCL中具有较高的应答率。然而，有关长期结局和对再治疗的应答的相关信息知之甚少。该研究报告2期临床试验美国组的接受维莫非尼治疗的36名R/R HCL患者的结果。

最佳总应答率为86%，包括33%完全应答（CR）和53%部分应答（PR）。中位随访40个月后，21/31名（68%）应答者出现复发，中位无复发生存期（RFS）为19个月（范围，12.5~53.9）。CV vs PR患者的RFS无显著差异。14/21名（67%）复发患者接受维莫非尼再治疗，其中86%实现完全血液学应答。2名患者分别因出现新的KRAS和CDKN2A突变而获得对维莫非尼的耐药性。6/12名（50%）对维莫非尼再治疗应答的患者又出现复发，中位RFS为12.7个月。4年时的总生存率（OS）为82%，维莫非尼初始治疗后1年内复发的患者OS显著较短。累积剂量较高或治疗持续时间较长不会加强应答的持久性。除了1例3级皮疹和1例3级发热/肺炎外，再治疗队列中的所有不良事件均为1/2级。

该数据提示，维莫非尼再治疗对于R/R HCL患者是一种安全和有效的选择。

（选题审校：胡杨 编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Blood. 2022 Dec 22;140(25):2663-2671
Long-term outcomes in patients with relapsed or refractory hairy cell leukemia treated with vemurafenib monotherapy
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35930750/