FDA批准新药用于治疗成人甲状旁腺功能减退
甲状旁腺功能减退,是由于甲状旁腺激素(parathyroid hormone,PTH)合成、分泌不足,或者甲状旁腺激素对靶组织不起作用,所引起的一组临床综合征。
在甲状旁腺功能减退中,PTH水平不足会导致低钙血症和高磷血症,随后可能引发神经肌肉兴奋性、肾脏和血管等并发症。认知障碍也很常见。
据悉,美国约有7万~9万人患有此病。其中大多数病例(70%~80%)为术后导致,其他则是由自身免疫或特发性因素引起。
日前,美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration,FDA)已批准帕罗培特立帕肽(palopegteriparatide)用于治疗成人甲状旁腺功能减退。
帕罗培特立帕肽是甲状旁腺激素的前体药物,采用每日1次皮下注射的方式给药,旨在24小时内提供稳定的PTH水平,使其处于正常生理范围内。相比之下,传统的活性维生素D和钙治疗与血钙水平波动、高钙尿症、肾功能受损和生活质量下降有关。
FDA的批准基于一项Ⅱ期PaTH Forward研究和一项Ⅲ期PaTHway研究的数据。在这两项研究中,该药物均能使血清钙水平恢复正常,独立于常规治疗,且未出现重大不良事件。
在5%或更多接受治疗的患者中发现了不良反应,包括注射部位反应(39%)、血管舒张体征和症状(28%)、头痛(21%)、腹泻(10%)、背痛(8%)、高钙血症(8%)和口咽疼痛(7%)。
声明
本文为专业研究人员文献学习后的心得体会,其语言表述不能完全反映原文献的研究内容,仅为读者提供信息参考。如需了解文献研究的详细情况,需根据参考文献提供的检索路径,查找并阅读原文献。
知识来源
[1]FDA OKs New Drug for Treating Adults With Hypoparathyroidism[EB/OL].(2024-08-12)[2024-08-13].https://www.medscape.com/viewarticle/fda-oks-new-drug-treating-adults-hypoparathyroidism-2024a1000et6.
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