2014年1月，发表于《Cancer》的一篇文章研究了对于使用索拉非尼的肝细胞癌（HCC）患者，可用于预测其治疗获益的生物标记物。研究发现，索拉非尼治疗8周时，血浆血管内皮生长因子（VEGF）浓度降低可能预测晚期HCC患者的总生存获益。

背景：在使用索拉非尼治疗的肝细胞癌（HCC）患者中，甚至在那些预后较好的HCC患者中，实现肿瘤体积缩小是罕见的，因此，需要寻找新的可用于预测HCC患者使用索拉非尼获益情况的生物标记物。血管内皮细胞生长因子（VEGF）受体为索拉非尼作用的靶点。在本研究中，作者研究了使用索拉非尼治疗期间，患者血浆VEGF的浓度变化，并探讨了血浆VEGF 作为HCC患者预后指标的临床重要性。

方法：测量了63例晚期HCC患者使用索拉非尼治疗前和治疗中的血浆VEGF浓度。8周时，血浆VEGF浓度从治疗前水平下降＞5%被定义为“VEGF出现下降”。使用修订的实体肿瘤应答评估标准，确定治疗开始后1个月和其后每3个月的客观肿瘤应答。

结果：与VEGF没有降低的患者相比，8周时 VEGF降低的患者（n=14）的中位生存期更长（n=49；30.9个月vs 14.4个月；P= 0.038）。所有VEGF降低的患者存活期均＞6个月，VEGF降低且有甲胎蛋白应答（n=6）的患者在观测期实现生存（中位，19.7个月；范围，6.5～31.0个月）。在单变量分析中，VEGF降低、被归类为进展性疾病的放射学结果以及大血管侵袭与1年生存率显著相关；在多变量分析中，VEGF降低被认为是与生存获益显著相关的独立因素。

结论：在开始使用索拉非尼治疗后8周时，血浆VEGF浓度降低，这可能预测晚期HCC患者的总生存获益。

（选题审校：张萌萌 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：）