难治性溃疡性直肠炎临床上非常难管理。2017年8月，发表在《Clin Gastroenterol Hepatol》上的一项研究显示，他克莫司直肠给药或能诱导临床应答、临床缓解和粘膜愈合。

背景&目的：难治性溃疡性直肠炎可能非常难管理。但是，局部他克莫司给药可能对难以治疗的直肠炎有效。这是一项活动期溃疡性结肠炎患者他克莫司直肠给药的随机、双盲、安慰剂-对照的诱导试验。

方法：11名患者接受他克莫司直肠给药（0.5 mg/mL），10名接受安慰剂，共8周。主要终点是使用Mayo临床评分的临床反应。

结果：20名患者完成研究后的计划性中期分析显示，两组间差异高度显著，出于伦理学考虑，允许已招募患者的完成研究，研究被关闭。11名接受他克莫司直肠给药的患者中8名符合主要终点，10名接受安慰剂的患者中有1名（73% vs 10%；P=0.004）。对于次要终点，5名他克莫司直肠给药的患者达到临床缓解，相比较接受安慰剂的患者0人达到（45% vs 0%；P=0.015）。8名接受他克莫司直肠给药的患者在8周时达到粘膜愈合，相比较安慰剂组仅1人（73% vs 10%）（P=0.004）。5名他克莫司患者炎性肠病调查问卷基准值增加≥16分，安慰剂患者仅2名（45% vs 20%）（P=0.36）。最后，他克莫司治疗组第2周（4.3 ± 0.74 vs 5.8 ± 0.64；P = 0.15）和第4周（3.7 ± 0.96 vs 5.8 ± 0.6；P = 0.08）的平均部分Mayo评分稍低于安慰剂，但在第8周显著降低（3.3±1.2 vs 6.7±0.62；P = 0.01）。没有显示出他克莫司直肠使用的安全问题。

结论：在难治性溃疡性直肠炎中，他克莫司直肠给药在诱导临床应答、临床缓解和粘膜愈合方面比安慰剂更有效（Clinicaltrials.gov registration：NCT01418131）。

（选题审校：闫盈盈 编辑：贾朝娟）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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原文链接：Clin Gastroenterol Hepatol. 2017 Aug;15(8):1248-1255.
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28286194