题目：对于FLT3-ITD阳性的急性髓细胞白血病患者索拉非尼的高度活性与异基因免疫效应具有协同作用从而诱导持久的应答（High activity of sorafenib in FLT3-ITD-positive acute myeloid leukemia synergizes with allo-immune effects to induce sustained responses）

初步证据表明，多重激酶抑制剂索拉非尼对FLT3-ITD阳性（FLT3-ITD）的急性髓细胞白血病（AML）患者具有临床活性。然而，可以实现的缓解的质量及持久性，以及影响索拉非尼单药治疗结局的变量尚不明确。为了解决这些问题，我们对23个中心接受索拉非尼单药治疗的65例FLT3-ITD AML患者进行了评价。但在中位期为3个疗程的化疗之后，除2例患者外，所有患者均出现病情复发或化疗难治。29例患者（45％）之前接受过异基因造血干细胞移植（allo-SCT）。记录到的最佳应答分别为：血液学缓解24例（37％）、骨髓缓解5例（8％）、完全缓解15例（23％）（包括外周血计数正常者或不正常者）、检测不到FLT3-ITD mRNA的分子学缓解10例（15％）。在中位期为136天的治疗之后，17例之前未接受allo-SCT（47％）的患者出现索拉非尼耐药；而之前接受过allo-SCT的患者中出现索拉非尼耐药者则较少（38％），而且出现时间显著较晚（197天，范围为38~225天，P=0.03）。持续缓解仅见于接受allo-SCT的队列。因此索拉非尼单药治疗对于FLT3-ITD AML患者具有显著活性，并可能与异基因免疫效应具有协同作用，从而诱导持久的缓解。

（选题审校： 付双双 北京大学第三医院药剂科）

本文由翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学编辑完成。

相关链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/22504140