题目：来那度胺：5q相关染色体缺失相关的中低风险骨髓增生异常综合征引起的依赖输血性贫血患者使用的一个综述（Lenalidomide: A Review of its Use in Patients with Transfusion-Dependent Anaemia due to Low- or Intermediate-1-Risk Myelodysplastic Syndrome Associated with 5q Chromosome Deletion）

来那度胺（Revlimid®），一种沙利多胺的类似物，是一种口服第二代具有抗血管形成、抗肿瘤的、抗炎和促红细胞生成性能的免疫调节剂。来那度胺已被批准用于国际预后评分系统低中-1-风险的骨髓增生异常综合征（MDS）引起的依赖性输血的贫血患者的治疗，伴随5q染色体缺失[del(5q)]有或无其他细胞遗传学异常（US，日本和瑞士等），或伴随独立5q染色体缺失的细胞遗传学异常当其他治疗无效或不适合时（欧洲）[特征适应症]。在一项随机、双盲、多中心、注册试验（MDS-004；n=205）中，来那度胺受试者比安慰剂受试者具有较高的达到脱离红血细胞输注≥26个连续周（疗效的主要终点）和细胞遗传学反应的比例。来那度胺的红细胞反应伴随着血红蛋白水平的增加。这些疗效的结局与之前进行的非对照注册试验中的结果是一致的（MDS-003；n=148）。在MDS-004中，来那度胺同安慰剂相比能显著增加12周时健康相关的生活质量。比较来那度胺治疗5q染色体缺失的中低-1-风险的骨髓增生异常综合征患者的回顾性分析和多中心注册队列结果表明；来那度胺治疗似乎不会增加进展至急性髓系白血病的风险。在注册研究中，来那度胺具有可控的安全性，因不良事件停止治疗的患者≤20%。来那度胺受试者最常见的不良事件（发病率≥20%）是血小板减少症和嗜中性白血球减少症，通常采用剂量减少和/或停药，和/或药物治疗进行治疗。因此，来那度胺是5q染色体缺失相关的中低-1-风险骨髓增生异常综合征引起的依赖输血的贫血患者治疗的一个有效的选择。

（选题审校：陈忻 北京大学第三医院药剂科）

本文由翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学编辑完成。

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相关链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23824699