2013年10月，在线发表在《J Clin Oncol》的一项研究表明，FOLFOX4（静脉滴注氟尿嘧啶、甲酰四氢叶酸及奥沙利铂）作为亚洲晚期肝细胞癌患者姑息化疗可以带来一些获益。

目的：确定FOLFOX4（静脉滴注氟尿嘧啶、甲酰四氢叶酸及奥沙利铂）作为晚期肝细胞癌患者（HCC）姑息化疗给药是否比多柔比星具有更好的生存获益和有效性。

患者和方法：该多中心开放随机3期研究纳入了371名中国大陆、中国台湾、韩国和泰国18~75岁的具有局部晚期或转移性HCC、并且能够进行手术切除或局部治疗的患者。这些患者按照1:1的比例被随机分配到接受FOLFOX4（184人）或多柔比星（187人）组。主要终点指标为总生存率（OS）；次要终点指标包括无进展生存期（PFS）、RECIST（1.0版）的响应率（RR）及安全性。

结果：在预先设定的最终分析中，FOLFOX4（95%可信区间，5.30~7.03）组和多柔比星组（95% CI, 4.23～6.03; P = 0.07；风险比[HR]，0.80；95% CI， 0.63～ 1.02）的中位OS分别为6.40个月和4.97个月，中位PFS分别为2.93个月（95% CI， 2.43～3.53）和1.77个月（95% CI, 1.63～2.30；P＜0 .001；HR，0.62；95% CI， 0.49～0.79），RR分别为8.15%和2.67%（P = .02）。在持续的随访期内，FOLFOX4组始终保持改善OS的趋势（P =0 .04；HR，0.79；95% CI，0.63～0.99）。毒性与以往应用FOLFOX4的经历一致；3~4级不良反应事件的百分比在两组间相似。

结论：虽然该研究没有达到预定的首要终点指标，但是应用FOLFOX4有改善OS及PFS与RR的趋势，表明该方案能够给亚洲患者带来一些获益，但是总生存率的获益不能从这些数据中得出结论。

（选题审校：唐惠林 编辑：常路）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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