2014年1月，发表于《Chest》的一篇文章研究了西罗莫司用于降低肺淋巴管肌瘤病患者循环淋巴管肌瘤细胞量的疗效。研究发现，接受西罗莫司治疗的患者肺淋巴管肌瘤循环细胞进行性丢失，此过程依赖于治疗时间和绝经状态。

背景：肺淋巴管肌瘤病（LAM），极少见或在结节性硬化症（TSC）的妇女身上发病，其特征为肺囊性破坏、淋巴管受累（例如，乳糜胸腔积液、肺淋巴管肌瘤）和肾血管平滑肌脂肪肌瘤（AMLs）。肺淋巴管肌瘤病的多器官损害表征似乎是具有失活突变或肿瘤抑制基因TSC1或TSC2杂合子丢失（LOH）的肺淋巴管肌瘤细胞的转移性传播导致的，这些基因的突变能导致哺乳动物雷帕霉素靶分子的超活化。西罗莫司能减缓肺功能的衰竭，减少乳糜积液，并缩小肾血管平滑肌脂肪肌瘤的大小。

方法：通过一个密度梯度分离系统从血液，尿液和乳糜积液中提取细胞。采用抗CD45异硫氰酸荧光素（FITC）和抗CD235a-R-藻红蛋白（PE）抗体培养血液细胞，并采用抗CD44v6-FITC和抗CD9-R-PE抗体培养尿液和乳糜积液细胞。细胞按TSC2 LOH进行分类和分析。

结果：患者治疗前的100%血液样本和75%尿液样本中识别出含TSC2 LOH的肺淋巴管肌瘤细胞。在平均周期为2.2 ± 0.4年的西罗莫司治疗后，血液中肺淋巴管肌瘤细胞的检出率显著降到了25%（P＜0.001），尿液中降到了8%（P=0.003）。治疗后，绝经患者中丢失的肺淋巴管肌瘤循环细胞更多（P = 0.025）。

结论：接受西罗莫司患者的肺淋巴管肌瘤循环细胞进行性丢失，此过程依赖于治疗时间和绝经状态。

（选题审校：栾嵘 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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