2014年4月，发表在《Blood》上的一篇文章介绍了伊马替尼耐药/不耐受的慢性粒细胞白血病（CML）患者使用达沙替尼的3期研究的长期随访结果。结果显示，达沙替尼治疗有长期获益，尤其是当治疗后第3个月的BCR-ABL≤10%时。

摘要：本文展示对伊马替尼耐药/不耐受的慢性粒细胞白血病（CML）患者使用达沙替尼的3期研究的长期随访情况。在CA180-034研究中，670名对伊马替尼耐药/不耐药的CML患者，在慢性期（CML-CP）接受达沙替尼治疗，分别是100mg每日1次；50mg每日2次；140mg每日1次或70mg每日2次。在第6年时，670名患者中有188名患者（28%）仍然接受该研究的治疗方案。按照研究方案中的定义，6年无进展生存（PFS）率估计值分别为49％、51％、40％和47％，6年总生存（OS）率估计值分别为71%、74%、77%和70%（意向性治疗人群，包括方案定义的疾病恶化或停药后死亡）。该研究的6年无转移生存率估计值分别为76％、80％、83％和74％。6年来，患者的主要分子响应在43％（100mg，每日1次）和40％（其他所有治疗组）的患者中达到。第3个月和第6个月的分子和细胞遗传学响应情况能高度预测患者的PFS和OS。值得注意的是，根据第3个月的BCR-ABL转录水平≤1％、>1％—10％、>10％，预计的6年PFS比率分别为68％、58％和26％。大多数不良事件发生在治疗的前2年。对伊马替尼耐药/不耐受的CML-CP患者，达沙替尼治疗有长期获益，尤其是当治疗后第3个月的BCR-ABL≤10%时。

（选题审校：张萌萌 编辑：吴晓毅）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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