2014年7月，发表于《J Clin Oncol》的一篇文章对慢性淋巴细胞白血病研究联合会对于来那度胺联合美罗华用于慢性淋巴细胞性白血病患者的初始治疗的疗效评估进行了报告。患者内提高剂量是安全的。大部分患者达到了来那度胺的最大剂量，且完成了七个周期的来那度胺联合美罗华疗法并出现了应答。

目的：来那度胺是一种免疫调节药物，具有治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）的活性。在临床前模型中，来那度胺和美罗华具有协同作用。CLL研究联合会开始了第二阶段的研究来评估这种组合用于首次治疗的患者。

患者和方法：来那度胺最初使用2.5毫克/天，且基于患者对治疗的耐受性，提高剂量最高为10毫克/天，21天/周期，最长7个周期。在第一个周期末使用美罗华治疗，并持续使用7个周期。患者服用别嘌呤醇和阿司匹林进行预防。

结果：69名患者被纳入到两个不同年龄层中的一层，A组和B组患者的中位年龄分别为56岁和70岁。更大年龄分层组的患者，更频繁地出现血清beta-2微球蛋白水平升高，高危疾病分期，且更不太可能完成最大剂量的治疗计划。两组的不良事件是相似的。非血液学毒性主要为1/2级，且最常见的血液学不良事件为中性粒细胞减少症。A组的响应率为95%，20%为完全响应（CRs），20%为淋巴结部分反应。在B组患者中，78%的患者可出现应答，其中11%是CRs。年轻群组的平均无进展生存期（PFS）为19个月，而老年群体为20个月。

结论：患者内提高剂量是安全的。大部分患者达到了来那度胺最大剂量，且经历了七个周期的来那度胺联合美罗华疗法并出现了应答。尽管两个分层的基线特征和治疗应答率不同，但PFS没有差别。

（选题审校：张萌萌 编辑：吴晓毅）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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