2014年8月，发表于《Ann Oncol》的一篇文章研究了PHARE试验中，曲妥珠单抗用药时间对患者亚组预后的影响。结果显示，在很低风险组中，曲妥珠单抗标准治疗持续时间的潜在绝对受益足够小，从而表明最优标准治疗可能具有临床可疑性。

背景：在平均42.5个月的随访中，PHARE试验不能表明6个月的曲妥珠单抗辅助治疗相对于12个月的治疗具有非劣效性。从PHARE的结果来看，关于用药1年的疗效大小是否能满足不同患者亚组全身使用的问题依然存在。

方法：根据不同的肿瘤特点对治疗效果进行评估，且在12个月对照组中使用多变量Cox比例风险回归模型评估无转移生存（MFS）情况。确定预后评分系统，从而为相似风险的患者分组确定提供信息。6个月组被用作验证集，从而测试异质性。本研究在clinicaltrials.gov注册，编号NCT00381901。

结果：共观察到261例转移事件，并定义了4个预后组：在12个月组中，分为很低风险，低风险，中等风险和高风险组。4个预后组的相应3年MFS率分别为98.3%、95.8%、90.4%和78.4%。在6个月组中，4个预后组的3年MFS率分别为98.3%、94.2%、85.7%和74.8%。

结论：在极低风险组中，曲妥珠单抗标准治疗持续时间的潜在绝对受益很小，从而表明最优标准治疗可能具有临床可疑性。另一方面，三年转移发生率强烈支持在低风险，中等风险和高危人群中寻找一种更有效的治疗。

（选题审校：张萌萌 编辑：吴晓毅）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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