2014年9月，发表于《N Engl J Med》的一篇文章研究了来那度胺和地塞米松与马法兰-泼尼松-沙利度胺相比，治疗不适合接受干细胞移植骨髓瘤患者的疗效。结果显示，来那度胺和地塞米松可改善不适合接受干细胞移植骨髓瘤患者的无进展存活。

背景：马法兰-泼尼松-沙利度胺（MPT）联合治疗被视为不适合接受干细胞移植骨髓瘤患者的标准疗法。但是，新的数据表明，与之相比，使用来那度胺和低剂量地塞米松有望产生不同的效果。

方法：我们将1623例患者随机分配到28日一个周期的来那度胺和地塞米松组，直至疾病进展（535例患者）、来那度胺和地塞米松联合用药72周组（18个周期；541例患者），或MPT治疗72周组（547例患者）。主要终点为持续使用来那度胺-地塞米松与MPT相比的无进展存活率。

结果：持续使用来那度胺-地塞米松的中位无进展存活率为25.5个月，18个周期来那度胺-地塞米松的中位无进展存活率为20.7个月，MPT组的中位无进展存活率为21.2个月（持续使用来那度胺-地塞米松vs MPT的进展或死亡风险危害比为0.72，持续使用来那度胺-地塞米松vs18个周期来那度胺-地塞米松的进展或死亡风险危害比为0.70；两组比较P＜0.001）。对包括总存活率在内的所有的次要有效终点而言（临时分析），持续使用来那度胺-地塞米松优于MPT。持续使用来那度胺-地塞米松的4年总存活率为59％，18个周期来那度胺-地塞米松的4年总存活率为56％，MPT组的4年总存活率为51％。与MPT组相比，持续使用来那度胺-地塞米松组的3级或4级不良事件出现的频率较小（70％ vs 78％）。与MPT相比，持续使用来那度胺-地塞米松与较少的血液和神经毒性事件、感染的适中增加，以及较少的第二原发血液癌症相关。

结论：在不适合接受干细胞移植的新确诊多发性骨髓瘤患者中，与MPT相比，持续使用来那度胺-地塞米松直至疾病进展与无进展存活的显著改善相关（由Intergroupe，Francophone du Myélome and Celgene；FIRST ClinicalTrials.gov number，NCT00689936；European Union Drug Regulating Authorities Clinical Trials number，2007-004823-39提供资金支持）。

（选题审校：李慧博 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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