2014年9月，发表于《N Engl J Med》的一篇文章对多发性骨髓瘤患者的自体移植和维持疗法进行了研究。结果显示，高剂量的马法兰结合干细胞移植整合疗法与MPR相比，能显著延长65岁以下多发性骨髓瘤患者的无进展和整体生存情况。与无维持疗法相比，来那度胺维持疗法能明显延长无进展生存。

背景：该开放性、随机、3期研究比较了新诊断为多发性骨髓瘤的患者每平方米身体表面积使用200 mg马法兰结合干细胞移植的疗法与马法兰-泼尼松-来那度胺（MPR）的疗法，并比较了来那度胺维持疗法与无维持疗法。

方法：我们随机分配273名年龄在65岁以下的患者在诱导后接受高剂量的马法兰结合干细胞移植疗法或者MPR整合疗法，251名患者接受来那度胺维持疗法或无维持疗法。主要终点是无进展生存。

结果：平均随访时间为51.2个月。高剂量的马法兰结合干细胞移植疗法的无进展生存期和总生存期明显长于MPR疗法（平均无进展生存，43.0个月和22.4个月，恶化或死亡危险比，0.44；95%可信区间[CI]，0.32至0.61；P＜0.001；四年总生存期81.6% vs 65.3%；死亡危险比，0.55；95% CI，0.32至0.93；P=0.02）。使用来那度胺维持疗法的患者的平均无进展生存期明显长于无维持疗法的患者（41.9个月 vs .21.6个月；恶化或死亡危险比，0.47；95% CI，0.33至0.65；P＜0.001），但3年总体存活率没有明显延长（88.0% vs.79.2%；死亡危险比，0.64；95% CI，0.36至1.15；P=0.14）。高剂量的马法兰结合干细胞移植疗法的3或4级中性粒细胞减少（94.3% vs 51.5%），胃肠道不良事件（18.4% vs 0%）和感染（16.3% vs 0.8%）情况明显比MPR疗法更加频繁；来那度胺维持疗法的中性粒细胞减少和皮肤毒性明显比无维持疗法更频繁（分别为23.3% vs 0%，4.3% vs 0%）。

结论：高剂量的马法兰结合干细胞移植整合疗法与MPR相比，能显著延长65岁以下多发性骨髓瘤患者的无进展和整体生存情况。与无维持疗法相比，来那度胺维持疗法能明显延长无进展生存。（由Celgene公司资助；ClinicalTrials.gov编号，NCT00551928）。

（选题审校：李慧博 编辑：吴晓毅）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）