2014年11月，发表于《J Clin Oncol》的一篇文章对儿童肿瘤协会的软组织肉瘤委员会关于新确诊的低风险胚胎性横纹肌肉瘤患者（ERMS）使用结合或不结合放射治疗的长春新碱、放线菌素D和低剂量环磷酰胺的短期疗法进行了报告。结果为低剂量环磷酰胺和放疗的短期疗法不影响低风险ERMS患者的无失败生存。

目的：组内横纹肌肉瘤研究小组（IRSG）研究III和IV显示：与长春新碱和放线菌素D（VA）联合方案相比，长春新碱，放线菌素D和环磷酰胺方案（VAC；总累计环磷酰胺剂量，26.4 g/m2）能改善低风险胚胎性横纹肌肉瘤患者（ERMS；1/2级，I/II组ERMS 或1级，III组常规ERMS）的无失败生存（FFS）率。儿童肿瘤协会ARST0331研究的目标是在不影响低风险患者的情况下，通过使用VA联合低剂量环磷酰胺（总累计剂量，4.8 g/m2）以及放射疗法（RT），减少治疗时间。

患者和方法：这一非劣效性前瞻性临床试验注册纳入具有子集临床特征的新诊断患者。治疗包括四个周期的VAC，随后是四个周期的VA，时间超过22周。在刚被纳入到研究中的时候，患显微镜下可见或显而易见疾病的患者接受RT治疗。

结果：在平均4.3年的随访中，在271名符合条件的患者中可见35例失败，而基于按照IRSG D9602方案治疗的相似患者的预期FFS使用固定结果计算预计是48.4例失败。估计三年FFS概率为89%（95% CI，85%～92%），整体存活率为98%（95% CI，95%～99%）。对位睾丸肿瘤患者可获得最优结果。任何部位、地区或远端失败的三年累积发病率分别为7.6%，1.5%和3.4%。

结论：包含低剂量环磷酰胺和RT的短期疗法不影响低风险ERMS患者的FFS。

（选题审校：张萌萌 编辑：吴晓毅）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）