胃肠道间质瘤是一类起源于胃肠道间叶组织的肿瘤，占消化道间叶肿瘤的大部分。2015年5月发表在《Cancer》的一项德国研究表明，晚期GIST患者伊马替尼治疗失败后，使用舒尼替尼长期安全有效。

背景：本研究的目的是为无法获得舒尼替尼的胃肠道间质瘤（GIST）患者提供该药，并在伊马替尼治疗失败后，从用药的晚期GIST患者人群中收集广泛的安全性和有效性数据。

方法：患晚期GIST的伊马替尼抵抗/不耐受患者接受舒尼替尼，初始剂量计划为50 mg/天，为期6周（4周治疗，2周停止）。根据当地实践情况决定肿瘤评估频率，研究人员根据实体瘤治疗疗效评价标准1.0.版评估治疗反应，且定期评估患者总生存期（OS）及安全性。事后分析评估治疗管理的不同模式。

结果：在最终数据截止时，1124名患者组成意向治疗人群，其中15%的患者在基线时的东部肿瘤协作组体力状态评分≥2。中位治疗持续时间为7.0个月。出现肿瘤进展的中位时间为8.3个月（95% 置信区间[CI]，8.0~9.4个月），中位OS为16.6个月（95% CI，14.9~18.0个月），36%的患者在进行分析时仍存活。初始剂量计划被修改的患者，中位OS（23.5个月）长于严格按照初始剂量计划治疗的患者（11.1个月）。最常见的治疗相关性3级和4级不良事件为手足综合征（11%）、疲劳（9%）、中性粒细胞减少症（8%）、高血压（7%）和血小板减少症（6%）。每组中与心脏功能（例如，充血性心衰和心肌梗塞）相关的治疗相关不良事件的发生率≤1%。

结论：此治疗-使用研究的结果显示，在晚期GIST患者伊马替尼治疗失败后的大型患者人群中，舒尼替尼确实具有长期安全性和有效性。

（选题审校：张萌萌 编辑：丁好奇）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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