2015年8月，发表于《Blood》的一项研究显示，新发费城阳性急性淋巴细胞白血病患者使用尼洛替尼联合多种化疗，可以有效实现较高的累积完全分子生物学缓解率以及无复发生存期的比率。

研究人员考察了新发费城阳性（Ph-pos）急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者使用尼洛替尼联合多种化疗后，进行巩固/维持治疗或异基因造血干细胞移植（allo-HCT）的疗效。研究的受试者接受同时使用长春新碱、柔红霉素、泼尼松龙和尼洛替尼的诱导治疗。达到完全血液学缓解（HCR）之后，受试者或接受5个疗程的巩固治疗，随后是2年尼洛替尼维持治疗，或接受allo-HCT。在达到HCR时，评估微小残留病变（MRD），并在随后每3个月评估一次。分子缓解（MRs）的定义是：MR3表示BCR-ABL1/G6PDH≤10−3，MR5表示＜10−5。17个中心纳入了90例可评估的患者，年龄为17~71岁。HCR率为91%；57例受试者接受了allo-HCT。累积MR5率为94%；82例成功达到HCR的受试者的2年血液学无复发生存期（HRFS）率为72%，2年总存活率为72%。没有实现MR3或MR5的受试者比成功实现MR3或MR5的受试者血液学复发率分别高出9.1倍（P=0.004）和6.3倍（P=0.001）。allo-HCT前以及allo-HCT后3个月的微小残留病变MRD水平可以预测2年的HRFS。不良反应主要发生在诱导阶段，而且多数通过尼洛替尼减量或者暂时停药而可逆。尼洛替尼联合高剂量细胞毒药物是可行的，它可以有效实现较高的累积完全分子缓解率以及HRFS比率。缓解后早期MRD水平可以预测HRFS。

本试验注册网址为www.clinicaltrials.gov，注册号为NCT00844298。

（选题审校：陈恳 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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