西班牙奥维尔多大学Teresa Bernal等2015年9月发表在《Leukemia》的一项研究显示，尽管阿扎胞苷被广泛应用于高危骨髓增生异常综合征(MDS)的治疗，但是与传统药物相比它并不能提高长期生存率。

尚无非临床研究比较阿扎胞苷相对于常规治疗（CCT）对于高危MDS患者生存率的获益。

为了评估阿扎胞苷有效性，研究人员比较了西班牙2000年至2013年MDS登记中的高危MDS患者进行阿扎胞苷治疗或常规治疗（CCT）的总生存期（OS），排除正在接受造血干细胞移植的患者。将阿扎胞苷作为时间依赖性协变量，采用多种Cox回归和竞争风险模型评估生存期和急性粒细胞性白血病（AML）的进展。在纳入的821例患者中，251名进行阿扎胞苷治疗。研究中，进行阿扎胞苷治疗的患者的中位生存期为13.4（11.8～16）个月，CCT患者则为12.2（11～14.1）个月（P=0.41）。在多变量模型中，年龄、国际预后评分和乳酸脱氢酶水平均为OS的预测因素，但并不包括阿扎胞苷的使用（调整后比值比1.08，95％置信区间 0.86～1.35，P=0.49）。但观察发现，与CCT相比（中位生存期8.6（5～10.4）个月，P=0.08），7号染色体异常的患者使用阿扎胞苷治疗具有更好的生存趋势（中位生存期13.3（11～18）个月）。总之，研究数据显示，尽管目前广泛使用阿扎胞苷，但其对于生存期并无改善。找到疗效与生存期的预测指标是当务之急。

（选题审校：陈恳 编辑：朱婧）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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