异体造血干细胞移植（HSCT）是唯一一种可以治愈重症先天性中性粒细胞减少症（SNC）的方式，但目前缺乏结局相关数据。2015年10月，发表在《Blood》的一项研究报道了1990～2012年在欧洲和中东中心接受HSCT治疗的136名SCN患者的结局。

异体造血干细胞移植（HSCT）是唯一一种可以治愈重症先天性中性粒细胞减少症（SNC）的方式，但目前缺乏结局相关数据。

我们报道了1990～2012年在欧洲和中东中心接受HSCT治疗的136名SCN患者的结局。

其3年总生存率（OS）为82%，移植相关的死亡率（TRM）为17%。在多变量分析中，近年来，低于10岁进行移植以及接受来自于HLA匹配相关或不相关的供体移植，显著提示更好的OS。移植失败率为10%。2～4级急性移植物抗宿主病（GVHD）的累积发生率（90天）为21%。在多变量分析中，HLA匹配的相关供体以及环孢霉素A和甲氨蝶呤的预防治疗，提示较低的急性GVHD发生率。慢性GVHD的累积发生率（1年）为20%。中位随访4.6年未发生继发恶变。

这些数据表明，近年来，对于低于10岁的SCN患者，接受来自HLA匹配供体的HSCT治疗，其结局可以接受。不过，考虑到TRM，必须严格选择HSCT受者。

英文链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26185129

（选题审校：陈恳 编辑：吴刚）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：）