转移性乳腺癌是晚期乳腺癌治疗的一个难点。2015年10月发表在《Ann Oncol》的一项由美、法、比利时等国科学家进行的研究表明，在NSAI预处理的雌激素受体阳性转移性乳腺癌患者中，与接受依西美坦（E）治疗相比，E添加阿比特龙醋酸盐和泼尼松（AA）不改善PFS。

背景：雄激素受体（AR）信号和雌激素信号的不完全抑制可能造成转移性乳腺癌（MBC）对非甾体芳香酶抑制剂（NSAI；来曲唑或阿那曲唑）的耐药。我们评估雄激素生物合成和阿比特龙醋酸盐+泼尼松和雌二醇合成与依西美坦（E）的联合抑制，是否可以使NSAI预治疗的绝经后雌激素受体阳性（ER+）MBC患者临床获益。

患者和方法：患者（N=297）通过既往转移性疾病（0-1 vs 2）治疗数目和既往NSAI使用（辅助性vs转移性）分层，并被随机（1:1）分配到接受口服阿比特龙醋酸盐1000 mg每天一次+5 mg泼尼松（AA）vs AA和25 mg E（AAE）vs单用25 mg E（E）。每个治疗组关于雄激素受体阳性乳腺癌患者的比例很好地平衡。主要终点为无进展生存期（PFS）。次要终点包括总生存期、临床获益率、应答持续时间和总应答率。

结果：AA vs E（3.7 vs 3.7个月；风险比[HR]=1.1；95% 置信区间[CI] 0.82～1.60；P=0.437）或AAE vs E（4.5 vs 3.7个月；HR=0.96；95% CI 0.70～1.32；P=0.794）之间的PFS无显著差异。在接受AA的两个组中观察到血浆孕酮浓度升高，但E组中没有。与AA相关的3或4级治疗诱发不良事件，包括低钾血症和高血压，E（分别为2.0%和2.9%）和AA组（分别为3.4%和1.1%）比AAE组（两组均为5.8%）少见。

结论：在NSAI预处理的ER+ MBC患者中，与接受E治疗相比，E添加AA不改善PFS。AA有道孕酮增加或对临床活动性缺乏有贡献。

CLINICALTRIALSGOV：NCT01381874.

英文链接 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26504153

（选题审校：韩茹 编辑：丁好奇）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：好多研究的阴性结果也可以发出影响因子较高的文章。）