很大比例的急性髓性白血病（AML）儿童因对化疗原发性抵抗导致诱导失败。2015年11月，发表在《British Journal of Haematology》上的一项长期随访的研究结果发现，进行移植术的患儿长期结局很乐观。

摘要：儿童急性髓性白血病（AML）因对化疗原发性抵抗导致诱导失败的病例所占比例很大且预后不良。研究人员对AIEOP AML 2002/01临床试验中纳入的48名原发性耐药AML患儿的临床和生物学数据以及最终结局进行了报告。

与其他AML患者相比，上述患者的确诊时白细胞计数更高。原发性诱导失败和诱导成功但高危患者群之间，细胞和分子特征并无差异。对于整个患者人群，总生存率、无事件生存率（EFS）和无疾病生存率（DFS）分别为21.8%±6.2，20.4%±5.9和49.5%±11.3。共有28名（58%）患者进行了造血干细胞移植（HSCT），其中3例为自体干细胞移植，25例为异体干细胞移植。进行HSCT的患者EFS得到显著改善(31.2% vs 5%，P＜0.0001)。20名未进行HSCT的患者中仅有1例存活且无疾病生存。与HSCT进行时有活动性疾病的9名患者相比，完全缓解的19名患者的DFS结果更好(46% vs 0%，P=0.02)。

本研究是目前规模最大的针对伴有原发性难治疾病的儿科AML患者的长期随访研究系列之一。研究人员发现，进行移植术的患儿长期结局很乐观。但疾病复发仍然是治疗失败的主要原因，因此更好的理解疾病生物学特点有助于发展更有效的治疗策略。

英文链接 http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/bjh.13611/abstract

（选题审校：陈恳 编辑：朱婧）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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