2016年1月，发表于《Leukemia》的一项研究考察了尼洛替尼作为慢性粒细胞白血病一线治疗的有效性和安全性。结果支持尼洛替尼的一线治疗。

评估作为一线治疗药物尼洛替尼在临床试验中的有效性和安全性的（ENEST）研究共纳入1089名新确诊的慢性粒细胞白血病慢性期的患者。18个月时期的分子生物学缓解（MR4（BCR-ABL1低于或等于0.01%的国际标准或未检测到的BCR-ABL1高于或等于10000个ABL1转录））被确定为首要终点，分子应答由标准化实验室的欧洲治疗和结局研究网络监测。所有患者在完成24个月的研究治疗（80.9%的患者）或早期停止治疗后进行这一分析。典型BCR-ABL1转录及先前用伊马替尼治疗不超过3个月的患者中，38.4%（404/1052）的患者在18个月时达到了MR4。6名患者（0.6%）进展为加速期或急变期，13名患者（1.2%）死亡。尽管一些尼洛替尼相关的不良事件发生频率较低（如21.4%发生皮疹），但是该药的安全性与既往研究结果一致。6.0%的患者出现缺血性心血管事件。治疗方案中并没有涉及常规的血脂和血糖水平的监测。这些结果支持了尼洛替尼作为一线治疗，尤其当治疗目标为达到深度分子应答（临床试验中尝试无治疗缓解的先决条件）时更是如此。

（选题审校：陈恳 编辑：吴刚）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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