2016年1月，发表于《J Clin Oncol》的一项研究考察了高风险横纹肌肉瘤患者采用包括异环磷酰胺/依托泊苷和长春新碱/阿霉素/环磷酰胺、伊立替康和放射的剂量压缩疗程强化多药治疗后，结局的改善情况。

目的：转移性横纹肌肉瘤（RMS）患者20%以下具有估算的长期无事件生存期（EFS），除那些年龄小于10岁的胚胎RMS。本研究的主要目的是通过间隔压缩的剂量强化，使用II期窗口研究确定的最有效药物，和使用伊立替康作为放疗增敏剂，改善转移性RMS患者的结局。

患者和方法：转移性横纹肌肉瘤患者接受54周治疗：主要疗法是长春新碱/伊立替康（第1～6周，20～25周和47～52周），间隔压缩是依托泊苷/异环磷酰胺替代长春新碱/阿霉素/环磷酰胺（7～19周和26～34周），和长春新碱/放线菌素/环磷酰胺（38～46周）。放射疗法在20～25周时进行（主要的），但在1～6周（颅内或椎旁延伸）和47～52周（广泛转移部位）时也被允许。

结果：109名符合要求的患者被纳入，存活患者的中位随访期是3.8年（对于所有患者3年EFS，38%[95%CI，29%～48%]；存活，56%[95%CI，46%～66%]）。具有1个或无奥伯林风险因素（年龄＞10岁或＜1岁，疾病的主要不利部位，≥3个转移部位，和涉及骨或骨髓）的患者中69%有3年EFS（95%CI，52%～82%）；具有2个或以上风险因素的高风险患者20%有3年EFS（95%CI，11%～30%）。毒性与先前RMS研究是相似的。

结论：与汇总欧洲和美国研究的历史队列相比，ARST0431中具有1个或无奥伯林风险因素的转移RMS患者69%有改善的3年EFS；具有2个或以上风险因素的患者预后较差，超高风险组需要新的方法。

（选题审校：韩茹 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：转移性横纹肌肉瘤是一种起源于骨骼肌内正常横纹肌细胞的恶性肿瘤，当然也可起源于部分非常规解剖位置的骨骼肌。若是多药强化治疗可以对最多含有一个风险因素的患者起到改善预后的作用，无疑是一种鼓励。但对于超高风险组，我们仍需期待新的治疗方案的产生。）