2016年5月，发表于《Leukemia》的一项研究考察了慢性粒细胞白血病慢性期内一线治疗药物尼洛替尼vs伊马替尼的长期获益和风险。该研究是对ENESTnd随机试验5年的更新。

在评估尼洛替尼在新确诊的患者的有效性和安全性的临床3期试验-（ENESTnd）研究中，新确诊的慢性粒细胞白血病患者在慢性期（CML-CP）内，尼洛替尼同伊马替尼相比，具有较早和较高的响应率以及较低的加速期/白血病急性发作（AP/BC）的进展风险。本文中，在最少为5年的随访期后，研究者对ENESTnd中患者的长期结局进行评估。5年时，每个尼洛替尼组有一半以上的患者（300 mg，每日2次，54%；400 mg，每日2次，52%）达到4.5的分子响应（MR 4.5，国际评分上BCR-ABL低于或等0.0032%），而伊马替尼组仅有31%的患者。在所有索卡尔高危人群中均观察到尼洛替尼的获益。总体上，安全性结果与先前的报道保持一致。尼洛替尼组发生心血管事件（CVEs）的患者多于伊马替尼组，尼洛替尼组血胆固醇和血糖水平升高也较频繁。同CML进展相关的高死亡率相比，任一组中心血管事件、感染或肺病相关的死亡较少。长期结果证实CML-CP患者中一线治疗药物尼洛替尼每日2次300 mg具有积极的获益-风险结果。

（选题审校：梁舒瑶  编辑：王淳）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26837842