2016年5月，《J Clin Oncol》发表了甲氨蝶呤、利妥昔单抗和替莫唑胺诱导化疗随后全脑放疗和放疗后替莫唑胺治疗原发性CNS淋巴瘤的I和II期研究结果。研究结果显示，该治疗方案安全，在任何放疗肿瘤组原发性CNS淋巴瘤试验中能达到最佳2年OS和PFS。

目的：本研究调查了甲氨蝶呤、替莫唑胺（TMZ）和利妥昔单抗治疗原发性CNS淋巴瘤，随后是超分割全脑放疗（hWBRT）和后续的TMZ。主要I期终点是TMZ的最大耐受量。主要II期终点是2年总生存（OS）率。次要终点是放疗前反应率、无进展生存期（PFS）、神经毒性和生命质量。

患者和方法：I期研究的TMZ剂量从100 mg/m2增加至150～200 mg/m2。第1疗程前3日，患者使用利妥昔单抗375 mg/m2进行治疗；1、3、5、7和9周时使用甲氨蝶呤3.5 g/m2和亚叶酸治疗；4和8周时给予每日1次TMZ，连续5日；11至13周时，每日2次hWBRT1.2 Gy（36 Gy）；14～50周时每28日给予每日200 mg/m2TMZ，连续5日。

结果 ：I期研究共纳入13名患者（1名不合格）。TMZ最大耐受剂量是100 mg/m2。剂量限制毒性是肝脏和肾脏。II期时，53名患者接受治疗。存活符合纳入标准患者的中位随访时间是3.6个月，2年OS和PFS分别是80.8%和63.6%。同RTOG-9310的病史对照组相比，2年OS和PFS明显改善（P=0.006和0.030）。在II期中，目标反应率是85.7%。患者中，hWBRT前3、4级毒性反应率是66%（53人中有35人），hWBRT后化疗有45%（53人中有24人）患者经历3级和4级毒性。hWBRT后认知功能和生命质量得到改善。

结论：该治疗方案安全，在任何放疗肿瘤组原发性CNS淋巴瘤试验中能达到最佳2年OS和PFS。但仍需要纳入这个治疗方案的随机试验来评估同其他治疗方案相比的有效性。

（选题审校：韩茹 编辑：王淳）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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原文链接：J Clin Oncol. 2016 May 10;34(14):1620-5.
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27022122