2016年6月，发表于《Br J Haematol》的一项研究比较多发性骨髓瘤自体干细胞移植后单次vs连续高剂量马法兰的长期结果。结果显示单次疗法不劣效于连续疗法。

这项前瞻性、随机III期试验GMMG-HD2旨在证实新确诊的多发性骨髓瘤（MM）自体干细胞移植后单次（A组）vs连续（B组）高剂量马法兰（HDM/ASCT）无事件生存期的非劣效性，共纳入358名可评估的患者[意向性分析（ITT）人群，单次/连续HDM/ASCT：n=177/181]。

中位随访11年以上后，计划使用非劣效阈值为2年无事件生存率的15%，来验证单次vs连续HDM/ASCT的非劣效性。在ITT人群中未观察到无事件生存率（P=0.53）或总生存率（OS）（P=0.33）的差异。在连续组中，26%（n=47/181）患者因非医学原因拒绝第二次HDM/ASCT。接受完整干预的人群分析（PP）中，纳入接受干预的患者（单次/连续HDM/ASCT：n=156/93）和因医学原因未接受第2次HDM/ASCT的患者（12%，n=22/181），无事件生存率（P=0.61）或总生存率（P=0.16）没有差异。在连续组的ITT和PP中，HDM/ASCT的完全响应率从第1次增加至第2次（均P=0.04）。整个ITT的10年总生存率是34%（95%置信区间：29%～40%）。连续组中第1次复发后的总生存率显著缩短（P=0.04）。本研究中多发性骨髓瘤中单次HDM/ASCT不劣效于连续HDM/ASCT。

（选题审校：梁舒瑶  编辑：王淳）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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