泊马度胺和低剂量地塞米松是之前已接受过＞2种治疗方案且来那度胺难治的多发性骨髓瘤患者的标准治疗方法。2016年5月，发表在《Blood》的一项研究表明，PomCyDex（泊马度胺+地塞米松+环磷酰胺）比泊马度胺联合地塞米松造成更高的总应答率。PomCyDex是难治性多发性骨髓瘤患者的一种有效的全口服方案。

泊马度胺和低剂量地塞米松（PomDex）是之前已接受过＞2次来那度胺治疗的难治性多发性骨髓瘤患者的标准治疗方法。研究人员旨在评估将每周口服环磷酰胺加入到标准PomDex中的安全性和有效性。

研究人员首先进行了一项剂量递增1期研究来确定与PomDex联用的环磷酰胺的2期推荐剂量（A组）。随后进行了一项随机多中心2期研究，纳入了来那度胺难治的多发性骨髓瘤患者。患者按照1:1的比例随机分配至接受泊马度胺4mg（第1天到第21天给药，每28天一个周期）联合每周地塞米松（B组）或第1、8和15天口服泊马度胺+地塞米松+环磷酰胺（PomCyDex）400mg（C组）的组中。首要终点结局为总响应率（ORR）。

总共纳入了80名患者（1期研究10人，2期研究随机分组了70人：B组36人，C组34人）。B组和C组的ORR分别为38.9%（95% CI，23～54.8%）和64.7%（95% CI，48.6～80.8%）（P=0.035）。2015年6月，随机分组的70名患者有62人疾病进展。B组和C组的中位无进展生存期（PFS）分别为4.4个月（95% CI，2.3～5.7）和9.5个月（95% CI，4.6～14）（P=0.106）。毒性本质上主要为血液学毒性，但是C组并不是统计学显著性高。

来那度胺难治的多发性骨髓瘤患者中，PomCyDex联合方案要比PomDex的ORR和PFS更优。

英文链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26932802

（选题审校：梁舒瑶 编辑：吴刚）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）