急性髓系白血病（AML）包括所有非淋巴细胞来源的急性白血病，是一个具有高度异质性的疾病群。2016年6月发表在《Leukemia》的一项由德国和美国科学家进行的研究表明，诊断时确定的治疗强度的增加并不会改善急性髓系白血病成年患者的生存率。

研究人员随机分配了3375名新确诊的急性髓系白血病（AML）或高风险骨髓增生异常综合征成年患者，用于检验增加研究入组时确定的化疗强度和基于意愿治疗分析是否会改善结局。

总体来说，1529名小于60岁的患者被随机分配到（1）第一个疗程的高剂量阿糖胞苷和米托蒽醌（HAM）或标准剂量的阿糖胞苷、柔红霉素和6-硫鸟嘌呤（TAD）的诱导治疗，接着为第二个疗程的HAM；（2）诱导及巩固疗程前粒细胞集落刺激因子（G-CSF）或无G-CSF；（3）高剂量治疗和自体移植或维持化疗。

总体上，1846名大于或等于60岁的患者被随机分配到（1）第一个HAM或TAD的诱导疗程和第二个的HAM诱导疗程（第一个疗程后，如果患者的骨髓原始细胞高于或等于5%）；（2）同上的G-CSF或无G-CSF。

中位随访为7.4年（范围，1天~14.7年）。接受第一个HAM vs TAD诱导疗程的患者的5年无事件生存率（EFS）为17%（95% CI，15~18%）vs 16%（95% CI，14~18%）（P=0.719）。随机分配到接受或不接受G-CSF治疗的患者的5年EFS分别为19%（95% CI，16~21%）和16%（95% CI，14~19%）（P=0.266）。小于60岁的接受自体移植和维持治疗的患者的5年无复发生存率（RFS）分别为43%（95% CI，40~47%）和40%（95% CI，35~44%）（P=0.535）。许多患者未曾实现预先定义的目标，结果没有接受他们指定的治疗。

这些数据表明，更强化的治疗对AML成人患者结局的影响有限。此外，这些更强化的治疗中，没有一个可以改善5年EFS、RFS或任何其他结局。

（选题审校：梁舒瑶 编辑：吴刚）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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