脑膜黑色素瘤较为少见，大多为恶性肿瘤。2016年6月发表在《Ann Oncol》的一项在荷兰开展的研究表明，黑色素瘤软脑膜转移的靶向治疗和免疫治疗能增加生存期并造成长期缓解。

背景：经验上，黑色素瘤软脑膜转移（LM）具有较差预后，虽然治疗，但中位生存期仅为2个月。靶向治疗和免疫检查点抑制剂是晚期黑色素瘤的具有前景的新治疗选择。研究人员旨在确定靶向治疗和免疫治疗对黑色素瘤LM患者结局的影响，评估预后因素的影响。

患者和方法：2010年5月和2015年3月，研究人员分析了在荷兰癌症研究所接受治疗的确诊为黑色素瘤LM的39名连续患者系列。其中的34人也具有脑转移（BM）。统计学分析评估了临床和生物特征对生存期的影响。

结果：整个队列的中位总生存期为6.0周（95% CI，0.9~12.8）。由于较差的表现状态或快速进展的疾病，14名患者未接受治疗。确诊为LM的未接受治疗的患者的中位总生存期为2.9周，而接受治疗的患者为16.9周（P＜0.001）。接受全身靶向治疗和/或免疫治疗，并且联合或不联合RT的21名患者的中位生存期为21.7周（范围2~235周）。5名患者为LM而无BM。其中的3人在给予治疗前的3周内死亡，而2人分别在26周（达拉非尼治疗）和235周（WBRT和伊匹单抗治疗）持续缓解。LM诊断时偏高的血清乳酸脱氢酶和S100B与较短的生存期相关。

结论：黑色素瘤软脑膜转移仍然具有极其差的预后。和颅外转移性疾病中观察到的一样，新的治疗选择，如全身靶向治疗和免疫检查点抑制剂或能增加LM的总生存期，并会造成长期缓解。这些新的治疗选择应该在LM患者中予以考虑。

英文链接 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26961150

（选题审校：韩茹 编辑：吴刚）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：概念性验证试验？Proof of concept, 最简单的理解就是看新化合物是否对病人有效，通常用一期临床试验中的最大耐受量。如果有效，可以进一步进行剂量研究。）