复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的治疗，始终是困扰血液科医生的一个难题。2017年1月，发表在《Leukemia》的一项研究对卡非佐米单药疗法同低剂量糖皮质激素联合可选的环磷酰胺进行了比较。结果显示，单药卡非佐米的中位OS同活性双药对照方案相同。

这项随机、III期、开放式标签的多中心研究在复发和难治性多发性骨髓瘤（RRMM）中比较了卡非佐米单药疗法同低剂量糖皮质激素以及可选的环磷酰胺。复发和难治的多发性骨髓瘤患者被随机分配（1:1）至接受卡非佐米（静脉输注10 min；疗程1的第1和第2日是20 mg/m2；随后是27 mg/m2）或对照方案低剂量糖皮质激素（84 mg地塞米松或等量的糖皮质激素）及可选的环磷酰胺（1400 mg），共28日。主要临床结局是总生存期（OS）。

315名患者被随机分配至卡非佐米（n=157）或对照组（n=158）。两组先前治疗方案的中位数均为5次。在对照组中，95%患者接受环磷酰胺。卡非佐米vs对照的中位OS是10.2个月[95%置信区间（CI）8.4～14.4]vs 10.0个月（95% CI 7.7～12.0）（危险比=0.975；95% CI 0.760～1.249；P=0.4172）。两组之间的无进展生存期相似；卡非佐米的总体反应率较高（19.1% vs 11.4%）。卡非佐米vs对照最常见的高于或等于3级的不良事件是贫血（25.5 vs 30.7%）、血小板减少症（24.2 vs 22.2%）和嗜中性白血球减少症（7.6 vs 12.4%）。

在治疗前严重的RRMM患者中，单药卡非佐米的中位OS同活性双药对照方案相同。

英文链接 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27416912

（选题审校：梁舒瑶 编辑：贾朝娟）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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