2017年1月，发表在《Br J Haematol》的一项由美国科学家进行的II期试验，考察了高风险难治/复发性骨髓增生异常综合征合并三联发育异常急性骨髓性白血病患者使用高剂量来那度胺的疗效。

高风险难治/复发性（RR）骨髓增生异常综合征（HR-MDS）合并三联发育不良急性骨髓性白血病（AML-TD）患者现有的治疗方案有限。高剂量（HD）来那度胺作为一线疗法在老年AML患者中显示出有效性，但RR的研究有限。

该II期试验纳入每42天一个周期，在1～28天使用2个剂量来那度胺的RR HR-MDS或AML-TD患者。主要终点为使用2006年国际工作组标准的缓解率。通过Kaplan-Meier法估算总生存（OS）。

在纳入的27例患者中，59%的患者为HR-MDS，31%的患者为AML-TD。没有发现携带孤立del5q的患者；41%的患者携带风险核型。在9例使用15 mg治疗的患者中，56%完成了≥2个周期治疗无缓解。在18例使用50 mg治疗的患者中，39%完成了≥2个周期治疗，11%出现缓解但所有患者发生3/4中性粒細胞减少症/感染。60日死亡率为30%。中位OS为114天，19%生存≥1年。由于缺乏有力的临床活性，研究被迫中止。

总之，来那度胺15 mg对RR骨髓恶性肿瘤无效。持续高剂量方案耐受性较差，活性较小。应该考虑对前期强化化疗不合格的患者进行进一步评价。

英文链接 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27790720

（选题审校：梁舒瑶 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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