慢性粒细胞白血病（CML）是一种影响血液及骨髓的恶性肿瘤，它的特点是产生大量不成熟的白细胞，这些白细胞在骨髓内聚集，抑制骨髓的正常造血；并且能够通过血液在全身扩散，导致病人出现贫血、容易出血、感染及器官浸润等。2017年3月，发表在《N Engl J Med》的一项研究调查了伊马替尼初始治疗CML患者的长期有效性和安全性。

背景：伊马替尼，一种选择性BCR-ABL1激酶抑制剂，能改善CML患者的预后。研究人员在以伊马替尼作为初始治疗的CML患者的10年以上随访的基础上进行了有效性和安全性分析。

方法：在这项开放标签、多中心交叉设计试验中，研究人员随机分配慢性期新诊断CML患者接受伊马替尼或干扰素α联合阿糖胞苷。长期分析包括总体生存期、治疗反应和严重不良事件。

结果：中位随访为10.9年。 考虑到随机分配接受干扰素α联合阿糖胞苷（65.6%）患者高交叉率和这些患者交叉前的治疗时间短（中位数为0.8年），目前的分析主要集中在已经随机分配接受伊马替尼的患者。在伊马替尼组患者中，10年估计总生存率为83.3%。大约一半的被随机分配到伊马替尼的患者（48.3%）完成了伊马替尼的研究治疗，82.8%的患者具有完全细胞遗传学反应。调查人员认为与伊马替尼相关的严重不良事件不常见且最常见于治疗第一年。

结论：近11年的随访显示，伊马替尼的疗效随着时间的推移而持续，伊马替尼长期给药与不可接受的聚集性或迟发毒性作用无关。

英文链接：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28273028

（选题审校：应颖秋 编辑：王英泽）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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