转移性尿路上皮膀胱癌（UBC）患者总生存期（OS）较低。2017年1月，发表在《J Clin Oncol》的一项由英国科学家进行的III期、双盲、随机试验比较了HER1/HER2-阳性转移性膀胱癌患者一线化疗后，拉帕替尼和安慰剂的疗效。

目的：考察人表皮生长因子受体（HER）1/HER2-阳性转移性UBC患者一线化疗后，持续使用拉帕替尼是否获益。

方法：集中筛查转移性UBC患者的HER1/HER2表达。在完成转移性疾病一线/初始化疗后，按照1比1的比率，将HER1/2筛查为阳性，且化疗期间（4至8个周期）疾病无进展的患者随机分配至拉帕替尼组或安慰剂组。主要终点为无进展存活（PFS）。

结果：2007年至2013年，对446例患者进行筛查，随机分配232例HER1-或HER2-阳性疾病的患者。拉帕替尼组和安慰剂组的中位PFS分别为4.5个月（95% CI，2.8～5.4）和5.1（95% CI，3.0～5.8）（风险比，1.07；95% CI，0.81～1.43；P=0.63）。拉帕替尼组和安慰剂组的总生存期分别为12.6个月（95% CI，9.0～16.2）和12.0（95% CI，10.5～14.9）（风险比，0.96；95% CI，0.70～1.31；P=0.80）。两组由于不良事件而中断治疗的比例相似（拉帕替尼组为6%，安慰剂组为5%）。拉帕替尼组与安慰剂组的3～4级不良事件率分别为8.6%和8.1%（P=0.82）。针对HER1/HER2显著阳性的患者（免疫组织化学3+；n=111）和仅HER1阳性的患者（n=42）进行的预设亚集分析显示，拉帕替尼在PFS和总生存期方面没有显著获益（均P＞0.05）。

结论：该试验没有发现标准治疗添加拉帕替尼维持治疗能显著改善结局。

英文链接 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28034079

（选题审校：韩茹 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：膀胱癌与乳腺癌类似，属于存活期比较长的一类癌症；经典疗法采用膀胱灌注，毕竟卡介苗具有价廉的优势，至于疗效为何，仍没有一锤定音。本研究的结果显示，基础化疗加入额外的拉帕替尼没有明显优势。）