2017年4月，发表在《Aliment Pharmacol Ther》的一项多中心、前瞻性研究表明，索拉非尼的毒性能够预测肝细胞癌（HCC）患者生存率的改善。

背景：HCC是全世界第六大最常见的癌症，即使治疗也有较高死亡率。尽管晚期HCC患者使用索拉非尼有生存获益，但临床应答非常多变。

目的：确定索拉非尼的毒性进展是否是HCC患者生存率的预后标志物。

方法：在本项前瞻性、多中心队列研究中，纳入来自5个国际专业中心的接受索拉非尼的晚期HCC患者。前瞻性地记录人口统计学和临床数据，包括治疗期间索拉非尼毒性的进展和等级，对索拉非尼的放射反应和患者的存活时间（以月为单位）。

结果：此研究总共招募634位接受索拉非尼的晚期HCC患者，6692.3人月风险的中位随访。多数患者是男性（81%），其中，Child-Pugh A期肝病占74%，巴塞罗那临床肝癌C期HCC占64%。中位生存期为8.1个月（IQR 3.8~18.6个月）。94%的患者经历至少一种索拉非尼相关毒性：34%腹泻，16%高血压，37%手足综合征（HFS）。21%的患者因毒性停服索拉非尼，59%的患者因疾病进展或死亡停止治疗。在多变量分析中，在校正年龄、肝病严重程度、肿瘤分期和索拉非尼剂量后，索拉非尼相关腹泻（HR 0.76，95% CI 0.61~0.95，P=0.017）、高血压（HR 0.531，95% CI 0.37~0.76，P＜0.0001）和HFS（HR 0.65，95% CI 0.51~0.81，P＜0.0001）都是总生存期的显著独立预测因素。

结论：索拉非尼相关毒性进展，包括腹泻、高血压和HFS，与接受索拉非尼治疗的晚期HCC患者总生存期延长相关。

英文链接 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28252185

（选题审校：应颖秋 编辑：石岩）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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