2017年7月，发表在《Br J Haematol》的一项由德国、土耳其、捷克等国科学家进行的随机II期研究，考察了硼替佐米单药作为移植后巩固治疗对多发性骨髓瘤相关骨病的影响。

该II期研究考察了硼替佐米巩固治疗vs观察相比对一线高剂量治疗和自体干细胞移植后部分应答或应答更好的患者的骨髓瘤相关骨病的影响。

患者被随机分配至第1、8、15和22天，静脉接受4个周期的硼替佐米1.6 mg/m2，35天为一个周期，或接受同一时间周期的观察，并随访疾病状态和生存。调整的意向治疗人群纳入104例患者（51例使用硼替佐米，53例观察）。从基线到治疗结束的骨密度（BMD）变化这一主要终点没有有意义的差异。完全应答/严格完全应答的治疗结束率（硼替佐米vs观察）为22% vs 11%（P=0.19），非常好的部分应答或更好的部分应答的治疗结束率为80% vs 68%（P=0.17），疾病进展率为8% vs 23%（P=0.06）；中位无进展生存期为44.9个月vs 21.8个月（P=0.22）。与观察相比，硼替佐米组观察到≥15%的更频繁不良事件为腹泻（37% vs 0）、外周感觉神经病变（20% vs 4%）、恶心（18% vs 0）和呕吐（16% vs 0）。与观察相比，硼替佐米似乎对骨代谢/健康影响较小，但与骨髓瘤应答和生存改善的趋势相关。

英文链接 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28382618

（选题审校：梁舒瑶 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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