2017年7月，发表在《Am J Hematol》的一项由美国科学家进行的研究考察了去甲基化药物（HMA）治疗慢性粒单核细胞白血病（CMML）的自然发展过程。

HMA是CMML治疗干预最常用的药物。由于缺乏CMML特定临床试验，尚未充分理解这些药物对CMML疾病自然发展过程的影响。

研究者进行了HMA治疗CMML的最大回顾系列（n=151）。确诊时的平均年龄为69岁（范围50～88岁）。根据CMML特定预后评分系统（CPSS）：17例（15%）为低风险，45例（39%）为中度-1风险，42例（36%）为中度-2风险，12例（10%）为高风险。35例（23%）患者接受阿扎胞苷单药，73例（48%）接受地西他滨单药，43例（29%）接受联合治疗。在中位随访17个月中，总应答率（ORR）为75%，41%的患者实现完全应答（CR）。中位总生存期（OS）为24个月（95%CI：20～28），无事件生存期为14个月（95%CI：11～17）。通过多变量分析，年龄＜70岁、血红蛋白水平较高、外周血中缺乏幼稚细胞，以及较低的CPSS细胞遗传学风险预测OS较好。与阿扎胞苷（20.6%）相比，地西他滨治疗的患者的CR显著更高（58.3%）（P＜0.001）。中位4个周期HMA后，13例患者（9%）接受异基因造血干细胞移植。66例患者（50%）HMA治疗失败：26例为第一次（34%），50例为第二次（66%），包括35例（46%）转换为AML。HMA失败后的结局较差，OS为7个月（95%CI：3～12）。

HMA治疗CMML有效，但需要新的药物和联合治疗。该数据可作为进一步研发CMML药物的基准。

英文链接 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28370097

（选题审校：梁舒瑶 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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