2018年2月，意大利和美国科学家在《Leukemia》发表了地西他滨在高风险慢性粒单核细胞白血病（CMML）中的2期多中心试验。

背景：CMML是一种复杂的克隆性血液病，分为脊髓发育不良性（MDS）/骨髓增生性肿瘤。该病预后较差，缺乏有效治疗手段。去甲基化药物地西他宾已经表现出对MDS和老年急性髓系白血病的活性，但是鲜有其专门针对CMML有效性的数据。

方法和结果：在这项前瞻性2期意大利研究中，CMML患者第1~5天接受静脉地西他宾20mg/m2/天的治疗，治疗周期为28天。4和6个周期后评估应答；第6周期末应答的患者继续地西他宾治疗。研究纳入了43例患者；根据4个CMML特异性评分系统，＞50%为高风险。意愿治疗人群中（42例），6个周期后的总体应答率为47.6%，其中7例完全应答（16.6%），8例骨髓应答（19%），1例部分应答（2.4%），4例血液学改善（9.5%）。中位随访51.5个月后（范围：44.4~57.2），中位总生存期为17个月，应答者比非应答者具有显著更长的生存期（P=0.02）。分别有28.6%、50%和48%的患者发生3/4级贫血、中性粒细胞减少和血小板减少症。

结论：对于高风险CMML患者，地西他宾是一种有效且耐受良好的治疗选择。

英文链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28607470

（选题审校：谈志远 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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