2018年2月，发表在《Br J Haematol》的一项由法国研究者进行的针对真实世界的处于慢性期（CP）的慢性髓系白血病（CML）患者的纵向队列研究，考察了伊马替尼一线后尼洛替尼治疗的有效性和安全性。

背景：尼洛替尼是一种口服生物可利用的选择性BCR-ABL1二代TKI，比伊马替尼的有效性高30倍。TARGET-RMC的目的为在真实世界中，描述接受尼洛替尼作为二线治疗的CML-CP患者的管理，评估细胞遗传学和分子应答率。

方法和结果：该前瞻性观察性研究纳入法国真实世界中150例处于CP的CML成年患者。这些患者伊马替尼后接受尼洛替尼作为二线治疗。2/3的患者因缺乏伊马替尼的有效性而转换到尼洛替尼。146例可评估的患者中，16例（11.0%）（95% 置信区间[CI]，6.4~17.2%）实现了uMR4，其定义为18个月时cDNA中检测不到分子疾病且具有MR4敏感性（≥10000个ABL1转录），并于24个月予以证实（首要终点）。研究入组时无主要分子应答（MMR）或深度分子应答（DMR）的患者中，中位5.7个月和6.24个月分别有66.3%的患者实现MMR，44.2%实现DMR。53例患者（36.3%）在24个月随访前过早终止研究，主要由于停止尼洛替尼治疗（43例，29.5%），主要是因为治疗不耐受（27例，18.5%）和无效（10例，6.8%）。与尼洛替尼治疗相关的最常见的血液学外不良事件（AEs）为瘙痒（16.4%）、无力（13.7%）和干性皮肤（13.0%）。18例患者（12.3%）发生缺血性心血管AEs。

结论：该法国全国大型队列为“尼洛替尼在CP-CML患者治疗中的有效性和安全性”证据添加了有价值的信息。

http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29265184

（选题审校：谈志远 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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