2018年3月，发表在《Br J Haematol》的一项回顾性、观察性研究，考察了基于高剂量美法仑的序贯调节化疗后异基因造血干细胞移植（HSCT）治疗复发或难治急性髓细胞性白血病（R/R-AML）成年患者的作用。

背景：考虑到R/R-AML患者挽救性治疗的效果不理想，其在HSCT前的价值仍然存疑。然而，明确调节化疗后直接进行异基因HSCT用于疾病活跃期的R/R-AML患者同样令人失望。

方法和结果：在这项回顾性、观察性研究中，292名原发性难治性（144人）、继发性难治性（97人）或复发性（51人）AML成年患者（中位56岁，范围17~74）高剂量美法仑（作为序贯准备方案的一部分）治疗后接受基于全身照射（4*2Gy）或基于硫氧卓酮的剂量适应调节治疗进行异基因HSCT。3年总生存率分别为34%、29%和41%。与生存不佳相关的风险因素为高龄、从HLA不匹配的供者接受移植、高疾病负担。母细胞渗透＜20%的移植患者3年生存率高达51%。尤其原发性难治性AML患者病程早期移植时，可表现出更有利的结局。

结论：高比例的活跃性R/R-AML患者中，高剂量基于美法仑的序贯调节化疗后进行异基因HSCT是可行的，并能实现长期缓解。

（选题审校：谈志远 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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