2018年5月，西班牙和法国学者在《Br J Haematol》发表了GESMD和GFM注册的回顾性比较，表明阿扎胞苷（AZA）可改善7号染色体异常的高风险骨髓增生异常综合征（HR-MDS）患者的结局。

背景：已经表明，AZA治疗对7号染色体异常（Abn 7）的HR-MDS患者具有获益。

方法和结果：这项回顾性研究纳入了235名Abn 7的HR-MDS患者，这些患者接受AZA（n=115）或最佳支持治疗（BSC；n=120）。研究评估了AZA治疗作为多变量分析的时变变量。具有不同时间点时的总生存率（OS）时间交互项的Cox回归模型证实，虽然随着时间的推移，7号染色体的细胞遗传学分类（复杂核型[CK]vs非CK）和国际预后积分系统风险（高vs中级-2）仍然具有较差预后，但与BSC相比，治疗前3年期间，AZA治疗对OS具有有利的影响（第一年：风险比[HR]，0.5，P＜0.001；第二年：0.7，P=0.019；第三年：0.73，P=0.029）。AZA也显著改善无进展生存期（P＜0.01）。全部染色体7个分类中均出现此获益，但CK患者的获益更大（CK患者：1、3和6个月时风险降低82%、68%和53%；非CK患者1个月时风险降低79%，全部P＜0.05）。

结论：研究证实，AZA对细胞遗传学异常（包括7号染色体）的HR-MDS患者的结局具有时间依赖的获益。

英文链接 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29611196

（选题审校：谈志远 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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