尼洛替尼价格高昂，限制了其在慢性粒细胞白血病（CML）患者中的广泛使用。2018年11月，发表在《Haematologica》的一项研究显示，尼洛替尼治疗2年后实现持续深度分子应答的CML患者，停止TKI治疗安全和可行。

背景：本研究旨在评估尼洛替尼300mg每天两次持续2年巩固治疗慢性粒细胞白血病（CML）患者，实现深度分子应答（BCR-ABL 1 IS≤0.0032%）后无治疗缓解的有效性。成功无治疗缓解定义为经证实的深度分子学应答的缺失。

方法和结果：研究者招募了96名日本患者，其中78人巩固治疗期间持续深度分子应答，符合无治疗缓解期停止尼洛替尼的标准。其中，53人（67.9%；95% CI，56.4~78.1）在最初的12个月仍然无分子学复发。3年无治疗生存率估计为62.8%。无治疗缓解期出现分子学复发的所有患者都重新给药尼洛替尼（29人）。重新开始治疗后，25名患者（86.2%）迅速恢复了深度分子学应答，其中50%实现了3.5个月内深度分子学应答。无治疗缓解期早期，有11/78名患者出现酪氨酸激酶抑制剂（TKI）撤药综合征。检测不到残留疾病的患者的无治疗生存曲线显著性好于可检测到患者（3年无治疗生存率：75.6% vs 48.6%；对数秩检验P=0.0126）。在尼洛替尼巩固治疗期前，基于酪氨酸激酶抑制剂治疗的亚组之间无治疗存活率没有显著差异，酪氨酸激酶抑制剂-戒断综合征或自然杀伤细胞绝对数也是如此。

结论：研究结果表明，尼洛替尼治疗2年后实现持续深度分子应答的CML患者，停止TKI治疗安全和可行。

英文链接 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29976734

（选题审校：谈志远 编辑：贾朝娟）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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