2018年12月，美国学者发表在《N Engl J Med》的一项研究，考察了索拉非尼治疗晚期和难治性硬纤维瘤的疗效。

背景：硬纤维瘤，也称为侵袭性纤维瘤病，是一种结缔组织肿瘤，可出现在任何解剖位置，并浸润肠系膜、神经血管结构和内脏器官。尚无标准治疗。

方法：在这项双盲3期试验中，研究者将87名进行性、症状性或复发性硬纤维瘤患者随机分配至索拉非尼组（400mg片剂，每天一次）或配对的安慰剂组中。安慰剂组的患者若出现疾病进展允许交叉到索拉非尼组。首要终点为研究者评估的无进展生存期。也评估了客观应答率和不良事件。

结果：中位随访27.2个月时，索拉非尼组和安慰剂组2年无进展生存率分别为81%（95% 置信区间[CI]，69~96）和36%（95% CI，22~57）（进展或死亡的风险比[HR]，0.13；95% CI，0.05~0.31；P＜0.001）。交叉前，索拉非尼组和安慰剂组的客观应答率分别为33%（95% CI，20~48）和20%（95% CI，8~38）。索拉非尼组和安慰剂组应答患者实现客观应答的中位时间分别为9.6个月（四分位距，6.6~16.7）和13.3个月（四分位距，11.2~31.1）。客观应答仍在持续。接受索拉非尼的患者中，最常报告的不良事件为1或2级皮疹（73%）、疲劳（67%）、高血压（55%）和腹泻（51%）。

结论：进行性、症状性或复发性硬纤维瘤患者中，索拉非尼可显著延长无进展生存期，并诱导持久应答。（ClinicalTrials.gov number, NCT02066181）

英文链接 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30575484

（选题审校：应颖秋 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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