2019年4月，澳大利亚学者发表在《Haematologica》的一项研究，调查了较高风险骨髓增生异常综合征（MDS）和低原始细胞急性髓系白血病（AML）患者阿扎胞苷联合或不联合来那度胺的有效性和安全性。

较高风险的MDS、慢性粒细胞白血病（CML）和低原始细胞AML的标准治疗为阿扎胞苷。单组研究中，添加来那度胺可改善结局。ALLG MDS4 II期试验将此类患者随机分配至标准阿扎胞苷或阿扎胞苷（75mg/m2/d，1~5天）+来那度胺（10mg，从第3个周期开始，28天一周期的第1~21天）的组中，旨在评估12个月时的临床获益（无疾病进展的生存）。

总共纳入了160名患者；中位年龄70.7岁（范围，42.5~87.2），31.3%为女性，其中14%的女性患CML，12%患AML，74%患MDS。两组不良事件发生率相似。方案治疗的接受度很好（两组阿扎胞苷中位11个周期），鲜有剂量降低、给要延迟或早期停药。中位随访33.1个月时（范围，0.7~59.5），阿扎胞苷组和联合治疗组12个月时的临床获益率分别为65%和54%（P=0.2）。根据WHO诊断亚组或IPSS-R，组间临床获益无差异。阿扎胞苷组和联合治疗组的总应答率分别为57%和69%（P=0.14）。组间无进展生存期或总生存期无差异（每个P＞0.12）。

在具有较高风险的MDS、CML或低原始细胞AML患者中，与仅阿扎胞苷治疗相比，虽然阿扎胞苷+来那度胺耐受，但临床获益、总应答率或总生存期无改善。

http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30545923

（选题审校：谈志远 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）