尽管儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的生存较好，但复发后的生存不佳。既往研究显示，蛋白酶体抑制联合化疗可改善ALL复发的应答率。2019年7月，发表在《Br J Haematol 》的一项2期儿童肿瘤组研究，调查了高风险ALL首次复发后在诱导化疗中添加硼替佐米能否提高治疗应答率。

目的：这项2期儿童肿瘤组研究检测了，化疗中添加蛋白酶体抑制剂硼替佐米可提高完全应答率（CR2）的假设。

方法和结果：可评价的患者（135人，103 B-ALL，22 T-ALL，10 T-淋巴母细胞性淋巴瘤）使用再诱导化疗联合硼替佐米。前驱B-ALL患者（＜21岁）的总CR2率为68%±5%，很早复发（从确诊开始＜18个月）的总CR2率为63%±7%，早期复发（从确诊开始18～36个月）的总CR2率为72%±6%。T-ALL复发患者CR2率令人鼓舞，为68%±10%。诱导末期微小残留病（MRD）显著预测生存。3个周期后，MRD阴性率（MRDneg；MRD＜0.01%）从29%（1个周期后）增加到3个周期后64%。很早复发的诱导末期MRDneg前驱B-ALL患者的3年无事件（EFS）和总生存率（OS）为70%±14%，MRDpos患者（MRD≥0.01）的3年EFS/OS为0～3%（P = 0.0001）。早期复发的患者，结局相似（MRDneg 3年 EFS/OS 58%～65% vs MRDpos 10%～19%，EFS P = 0.0014）。

结论：这些数据显示，对于特定ALL亚组，如T-细胞ALL，化疗中添加硼替佐米值得进一步研究。这项研究在http://www.clinical.trials.gov注册，编号为NCT00873093。

英文链接：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30957229

（选题审校：谈志远 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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