达沙替尼每日100 mg一线治疗慢性髓系白血病（CML-CP），有明显的副作用。2019年9月，《Cancer》杂志发表的一项研究显示，经过至少12个月的随访后证实，达沙替尼每日50 mg治疗早期CML-CP患者安全且有效。

背景：达沙替尼是一种Bcr-Abl酪氨酸激酶抑制剂，被批准用于CML-CP的一线和解救治疗。明显的副作用包括胸腔积液和骨髓抑制。既往报道称，达沙替尼每日50 mg比批准的每日100mg更有效且耐受性更好。该研究的目的是更新达沙替尼每日50mg一线治疗CML-CP的长期随访结果。

方法：83例新确诊为CML-CP的患者每天使用达沙替尼50 mg。纳入标准和应答标准与既往方案相同。

结果：经过至少12个月的随访期后，81例患者可进行评估。2例患者在不到3个月的时间内退出研究。3个月时，BCR-ABL1转录水平（国际标准）在≤10%和≤1%的比率分别为96%和77%。到6个月和12个月时，完全细胞遗传学应答的累积率分别为77％和95％。12个月时，主要分子学应答、降低MR4.0的分子应答和降低MR4.5的分子反应答的累积率分别为81%、55%和49%。21例患者（25%）的治疗中断时间中位数为13天（范围4～64天）。5例患者（6%）出现胸腔积液；其中，4例患者（80%）需要减少剂量。2例患者（2%）未能出现任何细胞或分子学应答，因此退出研究。在中位随访24个月后，所有患者均未出现疾病转化为加速期或急变期现象。2年无事件生存率和总生存率为100%。

结论：这一更新的结果继续支持达沙替尼每日50 mg作为早期CML-CP患者的有效和安全剂量。

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31553487

（选题审校：黄振城 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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