尼洛替尼是第二代酪氨酸激酶抑制剂，是治疗部分慢粒白血病患者的有效且常见用药。2019年12月，发表在《Br J Haematol.》的一项观察性前瞻性研究，评价了尼洛替尼对新确诊的慢性粒细胞白血病慢性期（CML-CP）患者的疗效、安全性和对生活质量的影响。

这项观察性前瞻性研究在日常临床实践中评价了183例CML-CP患者，使用尼洛替尼作为一线治疗的分子反应、安全性、生活质量（QoL）和治疗依从性。

在随访24个月前，61名患者（33.3%）过早终止研究，主要原因是尼洛替尼治疗中止（n=53；29%）、治疗不耐受（n=29；15.8%）和无效（n=19；10.4%）。

治疗24个月后，对112/122例患者（91.8%）进行了分子评估，其中95.5%的患者获得了主要分子反应（MMR），32.1%的患者获得了uMR4，被定义为具有4-log分子反应敏感性的不可检测的分子疾病（≥10000 ABL1转录子）。

94/122例患者（77.0%）完成Morisky-Green-Levine药物依从性量表，其中89.4%的患者获得了满意的治疗依从性水平，定义为评分≥3。

患者的基线生活质量良好，随访期间稳定。两种最常见的尼洛替尼相关不良事件（AEs）是瘙痒（14.8%）和乏力（13.7%）。7例患者（3.8%）至少出现1次心血管缺血性AE。

这项法国全国性队列研究在日常临床实践中提供的相关信息显示，尼洛替尼是CML-CP患者有价值的一线治疗选择。

英文链接：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31394591

（选题审校：谈志远 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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